Novartis tem aprovação no Brasil de terapia gênica para AME
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) publicou o registro de Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque), terapia gênica da Novartis para o tratamento da AME (Atrofia Muscular Espinhal). A AME causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva e possui incidência mundial aproximada de 1 a cada 10 mil nascidos vivos, dos quais cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença, e a principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética. O Zolgensma® é indicado para pacientes pediátricos com até 2 anos de idade diagnosticados com AME do tipo 1, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2. “O registro na Anvisa é fundamental para os pacientes. É o primeiro passo para a entrada da terapia gênica no país e traz muita esperança para as famílias. Quem tem AME, tem pressa. Por isso precisamos conquistar os próximos passos com velocidade, ou seja, a incorporação e disponibilização do tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Precisamos garantir o acesso às crianças com AME, junto com outras políticas públicas capazes de garantir qualidade de vida para os pacientes. É nisso que acreditamos e é para isso que trabalhamos todos os dias”, enfatiza Diovana Loriato, diretora do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname).
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