Sanofi tem aprovação para tratamento de deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD)
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o Xenpozyme® (alfaolipudase), da Sanofi. O medicamento é indicado para a reposição enzimática para o tratamento de manifestações não relacionadas ao sistema nervoso central (SNC) de deficiência de esfingomielinase ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) em pacientes pediátricos e adultos com tipo A/B ou tipo B. Xenpozyme® é a primeira terapia indicada especificamente para o tratamento dessa doença extremamente rara, sendo atualmente o único tratamento aprovado. “A ASMD é uma doença genética grave, progressiva e potencialmente fatal que afeta crianças e adultos em todo o mundo. Sem um medicamento específico, os recursos eram bastante limitados para lidar com a patologia, e o tratamento se resumia a amenizar os sintomas. Agora, finalmente teremos uma terapia que trata de fato a doença e atua no combate a essa condição que pode ser devastadora, gerando um grande impacto na qualidade de vida dos indivíduos com ASMD e de seus familiares”, comenta Roberto Giugliani, Professor Titular do Departamento de Genética da UFRGS, membro do Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Head de Doenças Raras da DASA Genômica e co-fundador da Casa dos Raros.
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