Alhemo®: saiba tudo sobre o novo medicamento preventivo da Novo Nordisk recém-aprovado pela EMA para tratar pacientes com Hemofilia A ou B

Alhemo®: saiba tudo sobre o novo medicamento preventivo da Novo Nordisk recém-aprovado pela EMA para tratar pacientes com Hemofilia A ou B

  • Alhemo® (concizumabe) será o primeiro tratamento subcutâneo preventivo de uso diário para pessoas com hemofilia A ou B com inibidores;
  • Será oferecido em uma caneta portátil, pré-preenchida e pronta para uso;
  • Com menos infusões intravenosas, os pacientes podem se sentir mais confiantes para realizar suas atividades diárias;
  • A companhia espera que a aprovação final do medicamento ocorra nos próximos meses.

Em outubro de 2024, a Novo Nordisk anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu uma opinião positiva, recomendando a aprovação de Alhemo® (concizumabe) como o primeiro tratamento preventivo injetável de uso diário para pessoas com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores1. Se aprovado, o medicamento será oferecido em uma caneta injetável pré-preenchida, permitindo uma administração rápida e fácil, e garantindo o devido controle de sangramento nestes pacientes2. 

A hemofilia é uma doença hereditária rara que afeta a capacidade do corpo de formar coágulos sanguíneos, o que significa que as pessoas com essa condição podem ter sangramentos excessivos, mesmo com pequenos cortes ou lesões. Existem dois tipos principais, a hemofilia A, causada pela ausência ou defeito do fator de coagulação VIII (FVIII); e a hemofilia B, causada pela ausência ou defeito do fator IX (FIX). Ambos os tipos têm sintomas semelhantes e afetam majoritariamente os homens, mas também podem ocorrer em mulheres. Estima-se que cerca de 1,1 milhão de pessoas no mundo vivam com hemofilia, e o tratamento adequado é essencial para controlar os sangramentos3. 

“Para algumas pessoas com hemofilia, o tratamento convencional, que consiste na reposição dos fatores de coagulação (FVIII ou FIX), pode se tornar ineficaz. Isso acontece porque o corpo desenvolve ‘inibidores’ que impedem o tratamento de funcionar corretamente. O Alhemo® (concizumabe) foi desenvolvido justamente para resolver esse problema, e atua bloqueando uma proteína chamada TFPI, que impede a coagulação4. Ao bloquear essa proteína, o medicamento permite que o corpo produza trombina, uma substância fundamental para a formação de coágulos e a prevenção de sangramentos – mesmo em pessoas com inibidores”, explica Priscilla Mattar, vice-presidente da área médica da Novo Nordisk no Brasil. 

Benefícios

O Alhemo® (concizumabe) será o primeiro tratamento subcutâneo preventivo de uso diário para pessoas com hemofilia A ou B com inibidores. Ele será oferecido em uma caneta injetável pré-preenchida e pronta para uso, o que possibilitará menos infusões intravenosas aos pacientes 2. Além disso, o produto pode ser guardado em temperatura ambiente por até quatro semanas, sem necessidade de refrigeração constante. 

Opinião positiva do CHMP

Os benefícios do Alhemo® (concizumabe) foram comprovados no estudo clínico EXPLORER7, que envolveu 133 homens com 12 anos ou mais, em 27 países e 70 centros pelo mundo, divididos em grupos que receberam o Alhemo® (concizumabe) ou não5. A pesquisa identificou:

  • O uso de Alhemo® (concizumabe) reduziu os episódios de sangramento espontâneos e traumáticos tratados, em 86% nos pacientes que usaram o medicamento diariamente6.
  • O número de sangramentos por ano (ABR) nos pacientes que usaram Alhemo® (concizumabe) foi de apenas 1,7, em comparação com 11,8 no grupo que não recebeu o tratamento preventivo6.

“Esses dados mostram o potencial deste medicamento para mudar a vida das pessoas com hemofilia e inibidores, garantindo mais segurança e controle sobre os sangramentos”, conclui Mattar.

A Novo Nordisk espera a aprovação final da Comissão Europeia dentro dos próximos meses¹.

Fonte: Novo Nordisk

Referências

  1. Kim JY, You CW. The prevalence and risk factors of inhibitor development of FVIII in previously treated patients with hemophilia A. Blood Res. 2019 Sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
  2. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;26 Suppl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046.
  3. Male C et al. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  4. Shapiro AD. Concizumab: a novel anti-TFPI therapeutic for hemophilia. Blood Adv. 2021;5(1):279.
  5. Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. N Engl J Med 2023;389:783-794. Available at: Link. Accessed: October 2024.