Surge possível novo tratamento para crianças com doenças pulmonares

Estudo de fase III apresenta resultados positivos no tratamento de doenças pulmonares intersticiais para crianças e adolescentes

A farmacêutica Boehringer Ingelheim anuncia resultados do estudo InPedILD, que avalia o tratamento do nintedanibe para Doenças Pulmonares Intersticiais (DPIs) em crianças e adolescentes entre 6 e 17 anos de idade. Análise dos resultados foi publicada no European Respiratory Journal (ERJ) e apresentada no Congresso da Sociedade Respiratória Europeia (ERS) em Barcelona, Espanha [i] .

O nintedanibe pode ser o primeiro tratamento com perspectiva de aprovação regulatória para pacientes pediátricos com DPIs. O tratamento já é aprovado no Brasil e no mundo para adultos com Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI) e DPI associada a Esclerose Sistêmica e Fibrose Pulmonar Progressiva.

“Devido aos resultados positivos dos estudos em adultos com o nintedanibe com evidências pré-clínicas e do benefício clínico visto nessa população, era esperado que o estudo trouxesse resultados positivos em crianças com DPIs “, disse o pesquisadora coordenadora global, Profa. Dra. Robin Deterding, Diretora do Instituto Respiratório do Hospital Infantil do Colorado. “Além dos resultados, o estudo apoia o potencial uso como tratamento com um perfil de segurança aceitável para crianças e adolescentes que ainda não possuiam terapias baseadas em evidências aprovadas para suas doenças” explica a especialista.

Segundo o estudo InPedILD, a administração de nintedanibe com dose baseada no peso de crianças e adolescentes com DPIs resultou em exposição comparável à observada em pacientes adultos. Além disso, o tratamento com o nintedanibe no público mais jovem apresentou novos sinais de segurança observados quando comparados a pacientes adultos com fibrose pulmonar idiopática (FPI), outras doenças pulmonares intersticiais de fibrose progressiva (PF-ILD) e doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica (SSc-ILD)i. Com base nessas descobertas, os pedidos de aprovação regulatória serão submetidos à Agência Europeia de Medicamentos e à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA.

“Embora as doenças pulmonares intersticiciais durante a infância sejam muito raras, seu impacto sobre crianças, adolescentes e seus entes queridos pode ser devastador”, disse a Dra. Susanne Stowasser, líder médica global da área de DPIs da Boehringer Ingelheim. “Os resultados do estudo InPedILD ajudam a atender a necessidade de terapias para essas crianças e adolescentes que vivem com DPIs. Esses dados apoiam ainda mais o compromisso contínuo da Boehringer Ingelheim em atender às necessidades não atendidas e avançar na pesquisa para pessoas de todas as gerações que vivem com fibrose pulmonar” reforça a Dra. Stowasser.

A doença pulmonar intersticicial infantil (DPIs) inclui mais de 200 doenças raras com sintomas debilitantes que podem incluir tosse, dificuldade para respirar e respiração rápida. [ii iii] Sua prevalência exata é desconhecida, mas pode ser considerada muito rara com a incidência variando de 1,5 a 3,8 por milhão ii. A fibrose pulmonar idiopática é ainda menos frequente, sem estimativas de prevalência global conhecidas e sem estudos internacionais anteriores ao InPedILD [ii].

A doença está associada a mortalidade e morbidade significativas. Quando sua condição apresentar piora, muitos pacientes pediátricos precisarão de oxigênio para seguir suas vidas diárias e necessitarão de transplantes de pulmão [iv].

Não há critérios diagnósticos estabelecidos e poucas diretrizes de tratamento [v]^,[vi]. Os tratamentos disponíveis atualmente envolvem o uso off label de medicamentos, incluindo esteroides e imunossupressores que demandam cuidados especiais para cada medicamento.

Sobre o Nintedanibe

Nintedanibe é um inibidor de tirosina quinase que tem como alvo receptores-chave envolvidos na sinalização de caminhos que levam à fibrose pulmonar. É aprovado em mais de 80 países, incluindo União Europeia, Estados Unidos, Brasil, Canadá e Japão, para o tratamento de pacientes que vivem com fibrose pulmonar idiopática (FPI), doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica (SSc-ILD) outras doenças pulmonares fibrosantes com fenótipo progressivo.

Fonte: Boehringer Ingelheim